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基因編輯“制動(dòng)裝置”被破譯

SpyCas9系統(tǒng)是當(dāng)下最重要、也是最廣泛使用的基因編輯工具,但如何對(duì)SpyCas9的活性進(jìn)行時(shí)間、空間或條件性的精確控制,是當(dāng)下亟須解決的問題。

哈爾濱工業(yè)大學(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院黃志偉教授課題組最新研究成果在《自然》雜志上在線發(fā)表,揭示了Anti-CRISPR蛋白抑制SpyCas9活性的分子機(jī)制,發(fā)現(xiàn)了SpyCas9基因編輯系統(tǒng)活性被抑制的機(jī)制,揭開了細(xì)菌免疫系統(tǒng)與噬菌體防御系統(tǒng)“軍備競(jìng)賽”共進(jìn)化的神秘“面紗”,同時(shí)為設(shè)計(jì)控制、抑制SpyCas9基因編輯系統(tǒng)活性的工具提供了基礎(chǔ)。該研究讓人類有望在基因治療領(lǐng)域開發(fā)各種各樣調(diào)控基因的產(chǎn)品,而不會(huì)讓基因在沒有“制動(dòng)裝置”下失控。

中國科學(xué)院上海生化與細(xì)胞生物學(xué)研究所李勁松點(diǎn)評(píng):Cas9基因編輯技術(shù)被廣泛應(yīng)用于細(xì)胞或在體的基因修飾、改變、激活或抑制,該系統(tǒng)的可控性、專一性以及安全性一直受到相關(guān)學(xué)術(shù)領(lǐng)域的巨大關(guān)注。哈工大黃志偉教授團(tuán)隊(duì)的研究,從系統(tǒng)安全性的角度,為設(shè)計(jì)控制、抑制SpyCas9基因編輯系統(tǒng)活性的工具提供了結(jié)構(gòu)基礎(chǔ),也為CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)的主要安全性能提供了可能的解決方案。

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