對無癥狀的原發(fā)性血小板增多癥是否采用降低血小板計數(shù)的治療仍有爭論。一般而言，很少有證據(jù)表明長期降血小板治療能改善無癥狀患者的預(yù)后。與預(yù)防性降血小板治療無癥狀患者以防止止血并發(fā)癥發(fā)生存在爭論的情況相反，對有出血或血栓形成的患者降低血小板可以改善癥狀已有共識?；颊哂兄?、趾微血管缺血或腦血管缺血癥狀時，應(yīng)積極進(jìn)行降血小板治療。目標(biāo)為降低巨核細(xì)胞增殖和血小板的生成。醫(yī).學(xué)教育網(wǎng)搜集整理

　　急性有危險的出血或血栓患者可用血細(xì)胞分離儀單采血小板。此法降低血小板是短時的其后會出現(xiàn)反跳，需與骨髓抑制劑協(xié)同使用。32P和烷化劑如馬爾法蘭、馬利蘭、噻替派、苯丙酸氮芥等以往使用較多，現(xiàn)在傾向于放棄使用，因其有致白血病的可能。

　　羥基脲系非烷化劑骨髓抑制劑，對本病有很好的療效。開始劑量每日10~30mg/kg.因可引起快速骨髓抑制，開始7天內(nèi)應(yīng)檢查血細(xì)胞計數(shù)并在以后監(jiān)控。維持劑量需個體化，根據(jù)血細(xì)胞計數(shù)調(diào)整用藥劑量。約80%患者在8周內(nèi)可使血小板降至500×109/L以下，并可長期控制血小板數(shù)。

　　羥基脲的骨髓抑制作用較輕，可通過調(diào)整用藥量避免嚴(yán)重的骨髓抑制。一些病人有輕度的胃腸道反應(yīng)，有的病人可出現(xiàn)口腔粘膜潰瘍。與其他化療藥物可以提高白血病的發(fā)生相似，羥基脲也有提高白血病發(fā)生的副作用。在羥基脲治療的原發(fā)性血小板增多癥病人中，發(fā)生的急性粒細(xì)胞白血病和骨髓增生異常綜合癥很大比例呈染色體17P缺失和其他17P-綜合征的特征。

　　Anagrelide（氯咪喹酮）對降低血小板計數(shù)非常有效，現(xiàn)已是一線治療藥物之一。它能通過抑制骨髓巨核細(xì)胞成熟而降低血小板。開始劑量0.5mg，4/日、或1mg，2/日?？刂蒲“逍枰膭┝恳话愠扇思s2.0~3.0mg/日。約11天可降低一半血小板計數(shù)。此藥不影響白細(xì)胞計數(shù)，少數(shù)病人可發(fā)生血容量輕度降低。病人服藥期間血小板計數(shù)可以控制得很好，但停藥后大多數(shù)病人血小板計數(shù)迅速上升。副作用有神經(jīng)和消化道癥狀、心悸及體液潴留。

　　重組α-干擾素為治療本病的有效藥物，可抑制異常巨核細(xì)胞克隆的分化，降低巨核細(xì)胞的大小和倍增。大多數(shù)患者用干擾素治療1個月，血小板計數(shù)可降至正?；蚪咏７秶?。開始劑量皮下注射干擾素每日300萬單位，血小板接近正常后根據(jù)個體的治療反應(yīng)和耐受性調(diào)整劑量，以后可用較小劑量每周3次皮下注射維持多年。停止使用后血小板可增多、復(fù)發(fā)。主要為流感樣副作用，可有發(fā)熱、關(guān)節(jié)肌肉酸痛等，減少劑量或解熱止痛藥可減輕或緩解。干擾素治療可伴有白細(xì)胞計數(shù)下降。醫(yī).學(xué)教育網(wǎng)搜集整理

　　阿斯匹林為有效的輔助治療藥物，對指、趾缺血和腦血管缺血癥狀特別有效。缺點(diǎn)是在有些患者可引起嚴(yán)重出血，使出血時間顯著延長。因而使用時需慎重。