造血干細胞是生成血細胞的原始細胞。研究造血干細胞增殖、分化與調控的目的在于闡明血細胞的生成機理，并為血液病的發(fā)病機理。診斷及治療提供科學依據。采用天然的性染色體作為細胞遺傳標志，結合造血干細胞研究中的脾結節(jié)生成細胞是一類多能造血干細胞。骨髓、胎肝及外周血均可形成脾結節(jié)，證明其中均含有造血干細胞。且在臨床上已應用骨髓、胎肝及外周血中的造血干細胞移植治療急性白血病取得成功。目前正致力于提取純化造血干細胞和開展體外造血干細胞培養(yǎng)擴增技術。

血細胞是在造血組織這一特定環(huán)境中由少數造血干細胞通過不斷的增殖、分化而生成。在造血組織中造血微環(huán)境，尤其是間質細胞對造血干細胞的發(fā)育起重要作用，通過細胞與細胞間直接接觸，以及間質細胞及其他細胞釋放因子，調控血細胞的增殖活動。其中一些多肽因子受到重視，有正負增殖調控因子。目前已有基因工程產品，且陸續(xù)應用于臨床。

造血增殖正調控因子應用骨髓細胞體外培養(yǎng)技術，證實培養(yǎng)液中存在負責刺激血細胞生長因子，稱集落刺激因子（Colony-stimulating factor CSF）。

CSF－1：又稱M－CSF，在骨髓細胞體外瓊脂培養(yǎng)中可以誘導生成巨噬細胞組成的集落。

G-CSF：可以刺激骨髓細胞生成由粒系細胞組成的集落，已用于治療①各種粒細胞減少癥；②與抗生素聯合治療嚴重感染；③治療MDS。

GM－CSF：刺激骨髓細胞生成由粒與巨噬細胞組成的集落。已用于治療①同G-CSF；②造血功能障礙，如再障、MDS；③抗腫瘤，通過單核巨噬細胞作用。

除以上三種CSF外，還有一些造血因子是在研究T、B細胞分化中發(fā)現的，即白細胞介素（Interlukine IL），目前已知IL1－IL10，其中IL－3可以刺激骨髓細胞形成混合集落，具有多向性造血刺激作用，可治療造血功能障礙性疾病。

Epo（促紅細胞生成素）是較早的基因重組產品，目前臨床已用于治療腎性貧血、慢性炎癥性貧血和腫瘤性貧血，取得良好效果。

1990年國發(fā)現造血干細胞因子（SCF）、且已有重組產品。SCF、GM－CSF、G-CSF、IL－3、Epo等在刺激血細胞生成中有協(xié)同作用。

在造血增殖負調控因子中有T細胞源、巨噬細胞源、LAK細胞源CIA（Colony inhibiting activity），其中以對干擾素（IFN）及腫瘤壞死因子（TNF）研究較多。