ATL1102 或可治療復發(fā)緩解型 MS

那他珠單抗，可以靶向粘附極晚期抗原 -4(VLA-4)分子，干擾白細胞進入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，從而顯著減少顱內(nèi)病變、復發(fā)頻率及殘疾進展。但由于那他珠單抗引起的進行性多灶性白質(zhì)腦病，具有高致死率，從而限制了該藥的使用。

ATL1102 是選擇性靶向人 CD49d RNA (VLA-4 α亞基)的反義寡核苷酸，可以選擇性降低人原代細胞及一些細胞系中 CD49d RNA 及 VLA-4 的表達，并且抑制細胞粘附。本次試驗，旨在評估 ATL1102 治療復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化的療效及安全。具體結果發(fā)表于近日的 Neurology 雜志。

研究者開展多中心、雙盲、安慰劑對照的隨機 II 期試驗，納入 77 名 RRMS 患者，分別使用 ATL1102 或安慰劑治療 8 周，隨后進行隨訪。對 74 名意向性治療患者進行評估，結果顯示：與安慰劑組相比，ATL1102 治療組患者，新發(fā)活動性病變累積數(shù)目減少 54.4%，新發(fā) T1 釓增強病變累積數(shù)量降低 67.9%。ATL1102 治療組患者的主要不良事件包括：注射部位輕中度紅斑、血小板計數(shù)下降。

結果提示，ATL1102 治療 8 周后，能夠顯著降低 RRMS 患者疾病活動性，并且患者對其耐受性良好。本研究提示，反義寡核苷酸能夠作為神經(jīng)免疫性疾病的治療方法。該研究提供了 I 級證據(jù)，即反義寡核苷酸 ATL1102 能夠降低 RRMS 患者腦內(nèi)新發(fā)活動性病變數(shù)目。