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基因治療是把正?；?qū)氩∪梭w內(nèi)，使該基因的表達(dá)產(chǎn)物發(fā)揮功能，從而達(dá)到治療疾病的目的，這是治療遺傳病的最有效的手段?；摲椒ㄊ牵夯蛑脫Q、基因修復(fù)、基因增補(bǔ)和基因失活等。

運(yùn)用基因工程設(shè)計(jì)制造的“DNA探針”檢測肝炎病毒等病毒感染及遺傳缺陷，不但準(zhǔn)確而且迅速。通過基因工程給患有遺傳病的人體內(nèi)導(dǎo)入正?；蚩伞耙淮涡浴苯獬∪说募部?。

但基因治療技術(shù)尚未成熟，未成熟的關(guān)鍵問題在于：①如何選擇有效的治療基因；②如何構(gòu)建安全載體，病毒載體效率較高，但卻有潛在的危險(xiǎn)性；③如何定向?qū)氚屑?xì)胞，并獲得高表達(dá)。

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