HMGCoA還原酶（HMGCoAreductase）是合成膽固醇的限速酶，存在于小胞體膜，催化合成甲基二羥戊酸（mevalonicacid），并生成體內多種代謝產(chǎn)物，稱之為甲基二羥戊酸途徑。細胞內膽固醇水平調節(jié)主要依賴于內因性膽固醇合成途徑和LDL受體攝取細胞外膽固醇的外因途徑兩條。Goldstein和Brown闡明其抑制機制認為，細胞內Ch可作為HMGCoA還原酶抑制劑使其活性降低，肝細胞膜上的LDL受體增加，從血中攝取Ch也增加，使血中膽固醇水平降低。設想使HMGCoA還原酶活性降低的藥物可使血在膽固醇水平下降，尤其是對FH的雜合子患者，凡能使LDL受體數(shù)銳減的藥物均可起治療作用。

以Merinolin的HMGCoA還原酶抑制劑投入，使狗血中LDL消失速度上升，LDL產(chǎn)生速度下降；肝移植的小兒FH純合子患者，用梅維諾林治療可使LDL膽固醇降低40%，醫(yī)學教育|網(wǎng)搜集整理而LDL產(chǎn)生速度下降35%.這種抑制劑的投入使LDL合成減少的機制，有兩種可能，一是膽固醇合成減少使VLDL生成量降低；第二是HMGCoA還原酶抑制劑使VLDL殘粒或β-VLDL異化增加，轉變成LDL減少。體外抑制實驗也證實，從VLDL殘粒轉變到LDL的速度比正常狀態(tài)下小20倍，與此同時LDL受體的親和力也增加。